CRISPR brinda nuevas oportunidades para diabetes.

La tecnología de edición genética Crispr ha revolucionado el campo de la ciencia en los últimos años, mostrando su potencial transformador en diferentes áreas. Este avance ha permitido el tratamiento de enfermedades raras y la adaptación de cultivos para resistir los extremos del cambio climático. Además, ha permitido innovaciones como el cambio de color en las telas de araña, pero lo más prometedor es su aplicación en la búsqueda de curas para enfermedades globales, como la diabetes.

Recientemente, un estudio pionero ha logrado implantar células pancreáticas editadas con Crispr en un paciente con diabetes tipo 1, una enfermedad autoinmune que destruye las células productoras de insulina en el páncreas. Sin insulina, el organismo no puede regular los niveles de azúcar en sangre, lo que puede causar complicaciones graves en nervios y órganos, incluyendo corazón, riñones y ojos. Actualmente, aproximadamente 9.5 millones de personas padecen esta enfermedad en el mundo.

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En este experimento, las células editadas lograron producir insulina durante meses después de la implantación, sin que el paciente necesitara medicamentos inmunosupresores para evitar el rechazo de las células. La tecnología Crispr permitió a los investigadores dotar a estas células modificadas de un “camuflaje” que les permite evadir el sistema inmune.

El procedimiento, detallado en una publicación reciente en The New England Journal of Medicine, comenzó con la obtención de células de islotes pancreáticos de un donante fallecido y sin diabetes. Estas células fueron alteradas con la técnica Crispr-Cas12b para que pudieran evadir la respuesta inmune del paciente. Las células así modificadas son conocidas como “hipoinmunes”, según Sonja Schrepfer, profesora en Cedars-Sinai Medical Center y cofundadora científica de Sana Biotechnology, la compañía responsable del tratamiento.

Las células modificadas fueron implantadas en el músculo del antebrazo del paciente, y tras 12 semanas, no se detectaron signos de rechazo. Un informe posterior de Sana Biotechnology señaló que las células continuaban evadiendo el sistema inmune del paciente seis meses después de la operación. Las pruebas realizadas confirmaron que las células eran funcionales, liberando insulina en respuesta a los niveles de glucosa, lo cual representa un avance significativo hacia el control de la diabetes sin necesidad de inyecciones de insulina.

Aunque se registraron cuatro eventos adversos durante el seguimiento del paciente, ninguno se consideró grave ni directamente relacionado con las células modificadas. El objetivo final de los investigadores es aplicar ediciones genéticas de camuflaje inmunológico a células madre, que tienen la capacidad de reproducirse y diferenciarse en otros tipos de células en el organismo. Esta estrategia podría permitir que las nuevas células también sean hipoinmunes, lo que resultaría en una solución a largo plazo.

Tradicionalmente, trasplantar células extranjeras en un paciente requería suprimir el sistema inmune del receptor, un proceso arriesgado que puede acarrear infecciones y complicaciones a largo plazo. Schrepfer ha manifestado que su frustración ante las consecuencias de la inmunosupresión la llevó a centrarse en desarrollar estrategias para superar el rechazo inmunológico sin necesidad de fármacos.

Es crucial mencionar que, aunque este estudio marca un hito en la búsqueda de tratamientos para la diabetes tipo 1, incluyó solo a un paciente, quien recibió una dosis baja de células durante un corto período. Esto no es suficiente para eliminar la necesidad de controlar sus niveles de azúcar en sangre mediante inyecciones de insulina. Un editorial en Nature también indica que otros grupos de investigación independientes no han logrado confirmar la eficacia del método de Sana para permitir que las células editadas eviten el sistema inmune.

Sana Biotechnology tiene planes de llevar a cabo más ensayos clínicos en el próximo año. A pesar de las críticas y limitaciones del estudio actual, la posibilidad de trasplantar células modificadas para ser invisibles al sistema inmune ofrece un horizonte prometedor en la medicina regenerativa.

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