En un evento reciente, el renombrado bioquímico de Harvard y pionero en la edición genética, David Liu, sorprendió a la audiencia al anunciar que su laboratorio tiene la intención de presentar este año una estrategia de edición genética singular que podría abordar una amplia gama de enfermedades no relacionadas. Liu se refirió a esta innovadora técnica como “edición genética terapéutica agnóstica a la enfermedad”.
Durante su presentación en Boston, Liu mencionó que, aunque su propuesta podría parecer loca, existe una sólida base en la biología molecular que respalda su viabilidad. Actualmente, los tratamientos de edición genética se están desarrollando específicamente para diversas enfermedades genéticas raras y hereditarias. Un ejemplo destacado es Casgevy, el primer tratamiento aprobado que utiliza esta tecnología para tratar la enfermedad de células falciformes y un trastorno sanguíneo relacionado conocido como beta talasemia. Este año, un hito médico fue alcanzado cuando un bebé, KJ Muldoon, fue salvado gracias a un tratamiento de edición genética personalizado, marcando un avance significativo en el campo.
Las terapias actuales se enfocan en mutaciones específicas asociadas con dichas enfermedades, pero la creación de estos tratamientos puede ser costosa y debe adaptarse a poblaciones de pacientes específicas, que en algunos casos son sumamente pequeñas. La condición de KJ, por ejemplo, llamada deficiencia de CPS1, afecta a solo uno de cada 1.3 millones de nacimientos vivos.
Liu imagina un futuro en el que una única estrategia de edición genética pueda aplicarse a diversas enfermedades, sin importar el órgano o tejido afectado ni su causa genética. Él argumenta que esta metodología simplificada es esencial dado que hay una cantidad impresionante de enfermedades raras; según estima la organización Global Genes, existen al menos 10,000 de estas afecciones que impactan a más de 400 millones de personas en todo el mundo.
Es interesante destacar que Liu afirmó: “Las enfermedades genéticas en su conjunto no son tan raras. De hecho, son mucho más frecuentes que el cáncer o el VIH/SIDA”. De este modo, enfatizó la urgente necesidad de formar métodos que aborden directamente las causas raíz de estas enfermedades.
Así, a medida que la ciencia avanza, las posibilidades de tratamientos innovadores y accesibles para una variedad de enfermedades genéticas parecen más cercanas, marcando un potencial espectacular para el futuro de la medicina y la salud global. La información presentada tiene como base la fecha de publicación de su origen.
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