La agencia reguladora de los medicamentos en Estados Unidos, la FDA, ha autorizado este lunes el aducanumab, un controvertido fármaco experimental contra el alzhéimer que cuesta unos 40.000 euros por paciente al año y cuya eficacia ha sido puesta en duda por muchos expertos. El aducanumab, propiedad de la multinacional estadounidense Biogen, ha sido aprobado mediante un procedimiento acelerado, con la condición de que la empresa realice un nuevo ensayo para “verificar el beneficio clínico del fármaco”, según ha explicado la FDA en un comunicado.
Los actuales tratamientos contra el alzhéimer solo atacan sus síntomas. El último fármaco aprobado, la memantina, se autorizó hace casi dos décadas. El aducanumab es el primer medicamento que combate las supuestas causas de la enfermedad, según ha destacado Patrizia Cavazzoni, la directora del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA.
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal, basado en una molécula obtenida de un anciano lúcido. El medicamento, que se comercializará con el nombre de Aduhelm, actúa sobre las proteínas beta amiloides, cuya acumulación entre las células del cerebro parece vinculada al deterioro cognitivo y a la pérdida de memoria típicos del alzhéimer. Tres ensayos clínicos diferentes, con un total de unos 3.500 pacientes, mostraron una reducción de beta amiloides en los enfermos tratados con aducanumab, pero los resultados son confusos. Un ensayo con 1.600 personas sugirió una mejoría clínica del 23%, mientras que otro experimento similar no mostró efectos positivos.
Un grupo independiente de expertos convocado en noviembre por la propia FDA puso en duda la eficacia del fármaco. El neurólogo David Knopman, un especialista de la Clínica Mayo de Rochester (EE UU) que participó en los ensayos, advirtió el 30 de octubre en un comentario enviado a la FDA que “contrariamente a la esperanza de que el aducanumab ayudará a los pacientes con alzhéimer, la evidencia muestra que no ofrecerá mejoría a ninguno, dañará a algunos y consumirá enormes recursos”. El aducanumab se administra una vez al mes por vía intravenosa y puede provocar efectos adversos, como edemas cerebrales.
El neurocientífico Jesús Ávila, del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CSIC-UAM), también es muy crítico con la decisión de la FDA. “Una vez más se ve que el dinero y la política están por encima de la ciencia. No sé si curarán mucho, pero seguro que ganarán dinero”, opina. La multinacional Biogen, con sede en Cambridge (Massachusetts), ya comunicó el 21 de marzo de 2019 que cancelaba sus ensayos con aducanumab, tras obtener resultados desalentadores. La empresa cayó en bolsa un 30%. Siete semanas después, tras volver a analizar sus datos, Biogen recuperó el fármaco y pidió una autorización a la FDA. Su valor aumentó un 40%, más de 14.000 millones de euros.
Algunos grupos de familiares de afectados, como la Asociación de Alzhéimer de EE UU, sí han presionado en estos últimos meses a las autoridades para que aprobaran el aducanumab. “Si bien los datos de los ensayos han generado algunas dudas en la comunidad científica, hay que poner esto en una balanza junto a la certeza de lo que esta enfermedad hará a millones de estadounidenses en ausencia de tratamiento”, escribió Joanne Pike, portavoz de la asociación, a la FDA. En el mundo hay unos 35 millones de personas con alzhéimer, según la Organización Mundial de la Salud.
El bioquímico Miguel Medina, director científico adjunto del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas, en Madrid, también expresa su sorpresa ante la decisión de la FDA. Medina recuerda que el propio comité de expertos de la agencia estadounidense recomendó de manera casi unánime —ocho votos frente a uno— la realización de un nuevo ensayo clínico antes de autorizar el fármaco. “Es muy dudoso que esta decisión ponga fin a la gran controversia generada en la comunidad científica respecto a si se ha presentado suficiente evidencia científica o si la FDA ha sucumbido a los diversos grupos de presión y la imperiosa necesidad de disponer de herramientas útiles para atajar esta devastadora enfermedad”, reflexiona el investigador.
Biogen anunció en octubre que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está revisando la solicitud de autorización de comercialización del aducanumab en la UE.
